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La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) aprobó el jueves el primer medicamento para personas con un tipo grave de enfermedad hepática grasa no alcohólica.

Se demostró que Rezdiffra de Madrigal Pharmaceuticals mejora las cicatrices hepáticas en un ensayo clínico en el que participaron cientos de personas con esteatohepatitis no alcohólica (NASH), la peor forma de la afección causada por la acumulación de grasa en el hígado. «Anteriormente, los pacientes con NASH que también tienen cicatrices hepáticas notables no tenían un medicamento que pudiera abordar directamente el daño hepático», dijo Nikolay Nikolov de la FDA. «La aprobación de hoy de Rezdiffra proporcionará, por primera vez, una opción de tratamiento para estos pacientes, además de dieta y ejercicio». NASH afecta aproximadamente a entre 6 y 8 millones de personas en los Estados Unidos y, a menudo, se asocia con otros problemas de salud como presión arterial alta, diabetes tipo 2, obesidad y niveles altos de grasa en sangre.

Sus síntomas incluyen debilidad, cansancio intenso, coloración amarillenta de la piel o los ojos, vasos sanguíneos en forma de araña y más. La NASH que progresa a cirrosis (la última fase de cicatrización) provocará insuficiencia hepática con el tiempo, lo que requerirá un trasplante.

Rezdiffra, también conocido por el nombre de su molécula resmetirom, es un fármaco oral que ataca las causas subyacentes de NASH. En un ensayo de 966 personas, las biopsias de hígado tomadas a los 12 meses mostraron que una mayor proporción de sujetos tratados con Rezdiffra lograron la resolución de su condición o una mejoría en la cicatrización del hígado en comparación con aquellos que recibieron el placebo. Los resultados se publicaron en febrero en el New England Journal of Medicine. Los efectos secundarios comunes incluyeron diarrea y náuseas. «La aprobación acelerada de Rezdiffra es la culminación de más de 15 años de investigación de nuestra fundadora, la Dra. Becky Taub, y un pequeño equipo de R&D que asumió uno de los mayores desafíos en el desarrollo de fármacos», afirmó Bill Sibold, director ejecutivo de Madrigal. Lorraine Stiehl, de la American Liver Foundation, también elogió el tratamiento «innovador». Madrigal dijo que el medicamento estará disponible para los pacientes estadounidenses en abril.

Fuente: https://medicalxpress.com

Referencia: Harrison SA, Bedossa P, Guy CD, et al. A phase 3, randomized, controlled trial of resmetirom in NASH with liver fibrosis. N Engl J Med 2024;390:497-509.