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Soleno Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SLNO), una compañía biofarmacéutica que desarrolla nuevas terapias para el tratamiento de enfermedades raras, anunció hoy que Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos  ha aprobado las tabletas de liberación prolongada de Vykat XR (diazóxido de colina), anteriormente conocidas como DCCR, para el tratamiento de la hiperfagia en adultos y niños de 4 años o más con síndrome de Prader-Willi (SPW). Soleno espera que Vykat XR esté disponible en Abril de 2025.

“La aprobación de Vykat XR es un hito significativo para Soleno y, lo más importante, para la comunidad de PWS que no ha tenido opciones para tratar el aspecto más disruptivo de esta enfermedad”, dijo Anish Bhatnagar, MD, Director Ejecutivo de Soleno. «Estamos profundamente agradecidos a las numerosas personas con SPW, a sus cuidadores y a los centros clínicos que participaron en nuestros ensayos, así como a los grupos de apoyo, como FPWR y PWSA | EE.UU“, los defensores que han apoyado incansablemente la aprobación de Vykat XR, la FDA por un proceso de revisión colaborativo y nuestros empleados que se han comprometido a entregar Vykat XR a las personas con PWS”.

“La aprobación de Vykat XR por parte de la FDA es un logro increíble para toda la comunidad de PWS”, dijo Jennifer Miller, MD, Profesor de Endocrinología Pediátrica en la Universidad de Florida, Gainesville, quien se especializa en el tratamiento de niños y adultos con SPW e investigador principal del programa de desarrollo clínico de Vykat XR. «Me entusiasma tener Vykat XR disponible para ayudar a tratar la hiperfagia, que es el aspecto más limitante de la vida del SPW. Las familias de personas con SPW han estado encerradas en sus propios hogares debido a la necesidad de una supervisión constante y presencial las 24 horas, con acceso a alimentos completamente restringido». Hoy es un día histórico para la comunidad con SPW. La aprobación de Vykat XR por parte de la FDA representa un avance monumental para abordar las necesidades insatisfechas de las personas con SPW y sus familias, que llevan mucho tiempo sin ser atendidas. Stacy Ward, Director Ejecutivo de la Asociación del Síndrome de Prader-Willi | EE.UU. Nuestras familias experimentan los desafíos constantes y disruptivos de la hiperfagia, y Vykat XR ofrece esperanza a muchas de ellas.

«Esta aprobación es un testimonio del poder de la persistencia, la ciencia y la defensa», dijo Susan Hedstrom, Director Ejecutivo de la Fundación para la Investigación del Síndrome de Prader-Willi Durante años, familias e investigadores han trabajado para encontrar una opción de tratamiento que realmente aborde las complejidades del SPW. Hoy, damos un gran paso adelante para cambiar el futuro de las personas que experimentan hiperfagia asociada con el SPW. La aprobación de Vykat XR por parte de la FDA se basó en un estudio adecuado y bien controlado, así como en datos de seguridad del programa integral de desarrollo clínico. La eficacia se estableció durante el periodo de retirada aleatorizada de 16 semanas del Estudio 2-RWP (Estudio C602-RWP), un ensayo de fase 3 multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo. Los pacientes aleatorizados para cambiar a placebo mostraron un empeoramiento estadísticamente significativo de la hiperfagia en comparación con los pacientes que continuaron con Vykat XR. Antes de participar en el periodo de retirada aleatorizada, todos los pacientes recibieron Vykat XR de forma doble ciego o abierta durante una media de 3,3 años.

Vykat XR tiene un perfil de seguridad bien establecido, con más de cuatro años de datos obtenidos en cuatro estudios doble ciego o abiertos. Los análisis principales de seguridad se basan en el Estudio 1 (Estudio C601). Las reacciones adversas más frecuentes, que se presentaron en un 10% o más de los pacientes que recibieron Vykat XR y en un 2% más que con placebo, incluyeron hipertricosis, edema, hiperglucemia y erupción cutánea.

Fuente: https://investors.soleno.life (26/03/25)