Sochob

La FDA otorgó la designación de medicamento huérfano a un medicamento en investigación para el tratamiento del síndrome de Prader-Willi, según un comunicado de prensa de la industria. Tesomet (Saniona) es una terapia de combinación de dosis fija en investigación de tesofensina, un inhibidor triple de la recaptación de monoaminas, y metoprolol, un bloqueador selectivo beta-1. Saniona se está preparando para iniciar un estudio de fase 2b este año, según el comunicado.

«Actualmente no existe una cura para el síndrome de Prader-Willi y no hay medicamentos aprobados para tratar el hambre incontrolable, o hiperfagia, que caracteriza a esta rara enfermedad», dijo Rudolf Baumgartner, MD, director médico y director de desarrollo clínico de Saniona en el comunicado. «Recibir la designación de medicamento huérfano nos ayudará a promover Tesomet de la manera más rápida y eficiente posible».

Como Healio informó anteriormente, Saniona evaluó previamente la tesofensina / metoprolol en un ensayo de fase 2a aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en adultos y adolescentes con síndrome de Prader-Willi. Los pacientes adultos que recibieron tesofensina / metoprolol lograron una reducción estadísticamente significativa de la hiperfagia, así como una reducción clínicamente significativa del peso corporal a una dosis de 0,5 mg por día. Una extensión más pequeña del estudio en una población adolescente mostró que la tesofensina / metoprolol se toleraba bien en dosis más bajas de 0,125 mg por día y 0,25 mg por día, y sugirió efectos dependientes de la dosis sobre el peso y la hiperfagia.

En preparación para el estudio de fase 2b, Saniona ha abierto una presentación de nuevo fármaco en investigación ante la FDA, ha seleccionado la organización de investigación clínica que apoyará el ensayo clínico y está en el proceso de evaluar y seleccionar sitios de ensayos clínicos en los EEUU  y a nivel mundial. Saniona también ha seleccionado al fabricante contratado para producir tesofensina / metoprolol para los ensayos clínicos de fase 2b y fase 3, y el fabricante contratado está trabajando activamente en la producción clínica, según el comunicado.

Además, Saniona inició múltiples asociaciones con la comunidad de defensa del síndrome de Prader-Willi para garantizar que los comentarios de los cuidadores y los pacientes se incorporen en el proceso del ensayo clínico y para proporcionar a la comunidad educación sobre ensayos clínicos. Saniona también está evaluando tesofensina / metoprolol para el tratamiento de la obesidad hipotalámica. La designación de medicamento huérfano es un estado especial otorgado por la FDA a los medicamentos y productos biológicos que están destinados al tratamiento de enfermedades raras que afectan a menos de 200.000 personas en los EEUU. Esta designación permite a Saniona ciertos beneficios de desarrollo, incluidos créditos fiscales, eliminación de ciertas tarifas de solicitud de licencia de la FDA y 7 años de exclusividad de mercado en los EEUU después de la aprobación.

Fuente: https://www.healio.com (03-03-21)