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La Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano a’setmelanotide de Rhythm Pharmaceuticals para el tratamiento de personas que tienen el síndrome de Alström, una rara enfermedad genética de la obesidad.

La designación de medicamento huérfano se otorga a los medicamentos con el potencial de ser tratamientos seguros y efectivos para afecciones raras que no afectan a más de 200.000 personas en los EEUU. Se espera que brinde apoyo regulatorio y beneficios financieros para ayudar a acelerar el desarrollo clínico de setmelanotida, y garantizar un período de siete años de exclusividad de comercialización si se le otorga la aprobación reglamentaria.

El estado recientemente otorgado sigue a la  designación de terapia innovadora , también de la FDA, para el tratamiento de los trastornos genéticos de la obesidad asociados con la vía MC4R, que incluyen el síndrome de Alström, el síndrome de  Bardet-Biedl, la  deficiencia de POMC y la  deficiencia de LEPR .

«Las personas y familias que viven con el síndrome de Alström enfrentan una gran carga de enfermedad, que a menudo afecta negativamente su vida diaria, y sin embargo, actualmente no hay opciones de tratamiento disponibles para abordar esta grave necesidad insatisfecha», Murray Stewart, MD, director médico de Rhythm, dijo en un comunicado de prensa .

«La designación de medicamentos huérfanos de la FDA refuerza la urgencia de nuestro trabajo con setmelanotida en el síndrome de Alström, a medida que avanzamos en nuestro ensayo fundamental de Fase 3 para marcar los datos esperados para fines de este año o principios del próximo», dijo Stewart. Los trastornos genéticos raros de la obesidad, como el síndrome de Alström, generalmente se deben a variantes genéticas que interrumpen las señales en la vía MC4R, causando hambre insaciable y obesidad severa de inicio temprano.

Setmelanotida es un activador de las señales MC4R, y fue desarrollado para pacientes con defectos genéticos que deterioran la vía MC4R. Al restaurar la señalización de MC4R, la terapia tiene el potencial de reducir el hambre y ayudar a los pacientes a perder peso. El tratamiento en investigación se está estudiando en múltiples ensayos clínicos, incluido en un ensayo de fase 3 (NCT03746522) para personas con obesidad moderada a severa debido al síndrome de Alström y BBS.

Después de incluir 32 pacientes con BBS y seis individuos con Alström, el ensayo alcanzó la inscripción completa en su grupo fundamental de participantes. Sin embargo, continuará el reclutamiento para un grupo suplementario para satisfacer la demanda de los pacientes. Más información sobre contactos y lugares de estudio aquí . El ensayo incluye un período inicial de 14 semanas durante el cual los pacientes reciben aleatoriamente setmelanotida o un placebo, ambos administrados como una inyección debajo de la piel, seguidos de 38 semanas en las que todos los participantes recibirán setmelanotida.

El objetivo principal del ensayo es determinar la proporción de pacientes que pierden al menos el 10% de su peso corporal después de 52 semanas de tratamiento. Seguirá un segundo período de tratamiento de 14 semanas con setmelanotida, después del cual los participantes pueden inscribirse en un ensayo de extensión por separado para continuar estudiando la seguridad y la eficacia de setmelanotida.

Dos ensayos de Fase 3 también están probando setmelanotida en personas con deficiencia de POMC (NCT02896192) y deficiencia de LEPR (NCT03287960).

Después de que ambos ensayos cumplieron sus objetivos principales: con el 80% de los participantes con deficiencia de POMC y el 45,5% de aquellos con deficiencia de LEPR que perdieron al menos el 10% de su peso después de un año de tratamiento, Rhythm anunció su intención de presentar una nueva solicitud de medicamentos con la FDA busca la aprobación de setmelanotida para estos dos trastornos genéticos de obesidad. La compañía también planea buscar la aprobación de estas indicaciones en la Unión Europea.

Fuente: https://geneticobesitynews.com (26-03-20)